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Los origenes de la Terapia Genica
Los orígenes de la terapia génica en humanos se remontan a inicios de los años 60. En 1961, la Dra. Lorraine Kraus, de la Universidad de Tennessee, logró alterar genéticamente el gen de la hemoglobina en células de médula ósea obtenidas de un paciente con anemia de células falciformes. Este sería el inicio de una serie de investigaciones que servirían para comenzar a desarrollar las tecnologías necesarias para optimizar las terapias génicas. -
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Historia de la Terapia Genica
La terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas, basado en la transferencia de material genético a las células de un individuo. -
1966
Poco más tarde, en 1966, se publicaron las primeras evidencias de que podrían utilizarse vectores víricos para transferir genes funcionales. Dos años más tarde Theodore Friedmann, Jay Seegmiller y John Subak-Sharpe, investigadores en los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos, consiguieron corregir genéticamente el síndrome de Lesch-Nyhan en células obtenidas de pacientes con esta enfermedad. -
Primer ensayo clinico en Terapia Genica
El primer ensayo clínico en terapia génica tuvo lugar en 1970, cuando el médico americano Stanfield Rogers y el pediatra alemán H. G. Terheggen administraron este tipo de terapia a dos hermanas con deficiencia de arginasa. El problema fue que, tras la administración, no hubo una respuesta exitosa en las pacientes, por lo que la terapia se consideró un fracaso. -
Ensayo despues de 1 Decada
El siguiente ensayo en humanos tuvo lugar 10 años más tarde, en 1980. Por ese entonces, un genetista americano ya había logrado crear ratones transgénicos en su laboratorio y consideró que sería buena idea intentar tratar a pacientes con trastornos genéticos utilizando una terapia basada en ADN. Con esta idea en mente, el introdujo ADN recombinante en dos pacientes con talasemia, sin la autorización de ninguna institución. El intento no fue exitoso y tuvo que renunciar a la jefatura. -
Nuevos vectores, nuevas Terapias Génicas
Durante los años 80, los investigadores que estudiaban la posibilidad de utilizar terapias génicas en humanos se centraron, sobre todo, en encontrar un modo viable de administrar este tipo de terapias. -
Resultados positivos
El siguiente ensayo clínico de terapia génica en humanos no tuvo lugar hasta años más tarde, en 1990. En este caso, unos genetistas estadounidenses trataron, esta vez con autorización, a una niña de 4 años con deficiencia en adenosina desaminasa, enfermedad causada por mutaciones en el gen ADA. Más tarde, lograron mostrar que los resultados del tratamiento de ellos fueron positivos, aunque difíciles de medir. -
1992
Poco tiempo después, en 1992, ya se habían aprobado ensayos clínicos para 6 terapias génicas más, además de la transferencia del gen ADA. Sin embargo, esta euforia científica se desvaneció por completo en el año 1999, debido a un terrible suceso que cambiaría la forma de ver las terapias génicas. -
La "edad oscura" de la terapia genica
En 1999, el adolescente estadounidense Jesse Gelsinger, enfermo de déficit de ornitina transcarbamilasa, fue contactado para un ensayo clínico de una terapia génica que, en teoría, iba a servir para curar su enfermedad a futuros pacientes con la misma enfermedad. Cuatro días después del tratamiento con la terapia génica del doctor, Jesse Gelsinger falleció debido a un fallo multiorgánico causado por una violenta respuesta inmunitaria al vector derivado de adenovirus utilizado en el tratamiento. -
2002
En 2002, 3 años después del incidente, se reportaron algunos casos de niños que habían desarrollado leucemia tras participar en un ensayo clínico de una terapia génica. Tras analizar los casos, se observó que el cáncer había sido causado por la inserción de material genético en zonas del genoma relacionadas con el desarrollo de leucemia. Esto reforzó el rechazo a las terapias génicas y frenó parcialmente el rápido desarrollo que este tipo de tratamientos habían conseguido en los 90. -
El “Renacimiento” de la terapia génica
La primera generación de terapias génicas había demostrado tener unos riesgos que no eran asumibles para su uso en humanos. Por ese motivo, los investigadores de principios de siglo centraron sus esfuerzos en desarrollar vectores y formas de administrar las terapias génicas más seguros. Los esfuerzos dieron su fruto. Y es que en el año 2003, China aprobó la primera terapia génica comercial para tratar el cáncer de cabeza y cuello. -
Frutos
La siguiente terapia génica fue aprobada en Europa en 2016. Desarrollado por la farmacéutica británica GlaxoSmithKline, este tratamiento estaba indicado para pacientes con déficit en adenosina desaminasa. Un año después, en 2017, Estados Unidos aprobó su primera terapia génica basada en células CAR-T para tratar la leucemia linfoblástica.Desde entonces, se ha mejorado la eficacia y la seguridad de las terapias génicas. -
Actualidad
Actualmente, existen varias terapias génicas aprobadas en todo el mundo, muchas de ellas enfocadas a tratar diferentes tipos de cáncer y algunas enfermedades metabólicas. Los ensayos clínicos de terapias génicas aprobados han aumentado y se ha reforzado su seguridad, a la vez que se ha mejorado la efectividad y la seguridad de este tipo de tratamientos.